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“渐冻人”诊疗苏企探新路
研发多发性硬化症新药 已向国家药监局递交临床试验申请

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    最近全球风靡的冰桶挑战赛,引发了社会对包括ALS(肌萎缩侧索硬化,俗称“渐冻人”)在内的罕见疾病的关注,而最新研究发现,ALS与多发性硬化症可能存在共同之处,多发性硬化症的研究成果或许可以与一些延缓ALS 恶化的治疗措施相衔接,从而为ALS的治疗打开一扇大门。
    记者8月28日从苏州生物纳米科技园获悉,药物研发企业——盛世泰科将目光聚焦到罕见病治疗上,目前其研发治疗多发性硬化症(Multiple Sclerosis)的新药特立氟胺已取得重大突破。
    据介绍,多发性硬化症是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病,以语言、视力、运动、感觉障碍和脑神经病症为主要表现。该病症在美国患者超过35万人,而全球约250万,症状通常出现在20~40岁,女性患者数量是男性的两倍,多数患者处于该病复发期。
    治疗多发性硬化症主要是减少与复发有关的持续时间,降低症状恶化的程度,防止复发的发病率,延迟疾病的积累。而特立氟胺正是用于治疗多发性硬化症的药物,于2012年9月获得美国食品药品监督管理局批准。
    据盛世泰科总裁余强介绍,该药优势就在于是口服制剂,使用非常方便,而不像其它类药物大多数是肠外用药。由于该药品的原料及其制剂尚未在中国上市销售或进口销售,因此盛世泰科自主对其进行了研究开发,填补国内该品种空白。
    世界各国特别是一些发达国家,普遍建立制度鼓励罕见病治疗药物的开发。去年,我国药监局发文明确对治疗罕见病的创新药物、仿制药物实行优先审评。目前,盛世泰科已将新药特立氟胺临床试验申请资料递交国家药监局,预计该药物未来上市后价格只有国外产品的五六成。
    浇完冰桶你知道“多发性硬化”吗?
    “多发性硬化是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病,以脑白质脱髓鞘病变为主。易发于15-40岁青壮年人群,女性多发性硬化患者大约是男性患者的2倍。”上海长海医院神经内科主任管阳太教授指出,“在我国,由于缺乏足够的认识,相当多患者贻误了治疗良机。因此,如果中青年发现自己无理由地出现了视力下降、面部或身体有麻刺感等不适,且症状持续、加重或疲劳后反复发作者,需要警惕是否患了多发性硬化,应尽快到具有多发性硬化专病门诊的神经内科进行检查。”(刀土)


记者 小令
《苏州日报》2014年8月29日