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苏企研发“渐冻人”新药
“特立氟胺”填补国内空白

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    最近,由“冰桶”挑战赛引发了全社会对“渐冻人”这一罕见疾病的关注。8月28日,记者从苏州工业园区获悉,苏州生物纳米科技园内的药物研发企业也将目光聚焦到罕见病治疗上——由园内企业盛世泰科研究开发治疗多发性硬化症的3.1类新药“特立氟胺”,已取得阶段性成果。
    针对罕见病治疗药物的开发,世界上一些发达国家普遍建立了制度,鼓励罕见病治疗药物的开发。中国也明确对治疗罕见病的创新药物、仿制药物实行优先审评。
    据介绍,“渐冻人”与多发性硬化症可能存在共同之处。多发性硬化症是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病,以语言、视力、运动、感觉障碍和脑神经病症为主要表现。该病症在美国患者超过35万人,国内患者人数在4-5 万人,而全球约250万人。症状通常出现在20-40 岁,女性患者数量是男性的2倍,多数患者处于该病复发期。
    苏州企业盛世泰科研究开发的“特立氟胺”是用于治疗多发性硬化症的药物,于2012 年9 月获得美国食品药品监督管理局批准。据盛世泰科总裁余强介绍,“特立氟胺”是口服制剂,使用非常方便;由于该药品的原料及其制剂尚未在中国上市销售或进口销售,因此盛世泰科自主对其进行了研究开发,填补国内该品种空白。
    目前,盛世泰科已将该药物的临床试验申请资料递交到国家药监局等待审批,争取成功首仿。该药物未来上市后价格,也只有国外产品价格的50%-60%,会为国内患者带来福音。
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    “渐冻人症”——患有“渐冻人症”的患者,会慢慢失去运动神经的控制,在极为缓慢的过程中,一点点痛苦地走向死亡,它是一种不可逆的致死性运动神经元疾病。统计表明,自首发症状后,“渐冻人”的平均生存期为只有3到5年,虽然有些患者生存期长达10余年,但最终难逃呼吸肌麻痹导致的呼吸衰竭。


记者 张登峰
《姑苏晚报》2014年8月29日